본 발명은 CrebA/CREB3L1 단백질 또는 이를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 유효성분으로 함유하는 퇴행성뇌질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물에 관한 것으로, 구체적으로 CrebA/CREB3L1단백질은 Machado-Joseph disease의 MJDtr-78Q 단백질 독성으로 유발된 수상돌기의 GOP기능장애 및 원형질막 소실을 회복시키고, C4da 신경세포 수상돌기의 소실을 억제하며, 수상돌기 가지의 형태를 회복시키고, polyQ 독성으로 저해된 소포매개수송, 막구조화, 지질합성과 CrebA이 강하게 연관되어 있는 것을 확인하였으며, 사람유래 HEK293T 세포주에서 CREB3L1 및 세포막 수송과 관련된 Sec13 및 Sec23A의 발현이 polyQ독성에 의해 감소하는 것을 확인함으로써, 본 발명의 CrebA/CREB3L1 단백질 및 이를 암호화하는 뉴클레오티드는 퇴행성뇌질환의 예방 또는 치료용 조성물로써 유용하게 사용될 수 있다.
